臍血治Hurler綜合症的長期觀察

臍血治Hurler綜合症的長期觀察

Hurler綜合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型較嚴重的亞型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能根治,現存治療只可控制和醫治黏多醣症引發的問題。臍血移植治療已應用多年,一項研究綜合了患者接受移植後長期觀察的結果。

研究評估了19個接受過臍血移植且已被跟進觀察至少5年的Hurler綜合症兒童患者的長遠治療效果,結果顯示患者在心肺功能及神經認知功能等多方面都有改善,解釋了臍血移植如何大幅增長了患者壽命並改善了其生活質素。

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